加速創(chuàng)新藥研發(fā)，CFDA出招后，他們也有了新動作……
來源：信息員 點(diǎn)擊量：3442 時間：2017-12-26
根據(jù)德勤的最新年度藥物研發(fā)調(diào)查數(shù)據(jù)顯示，今年12家大型制藥公司的研發(fā)投入回報率僅為3.2%，而藥物上市的平均成本已經(jīng)漲至20億美元。面對逐步攀升的研發(fā)費(fèi)用和為達(dá)到高回報率的收入挑戰(zhàn)，許多公司都采取合作的方式來減緩壓力和風(fēng)險。本周，多家企業(yè)就新藥研發(fā)達(dá)成合作。
3.5億美元預(yù)付款！傳奇生物與楊森合作開發(fā)LCAR-B38M
12月21日，楊森制藥宣布與傳奇生物達(dá)成全球合作與授權(quán)協(xié)議，雙方將開發(fā)、制造和商業(yè)化后者的CAR-T藥物候選產(chǎn)品LCAR-B38M。楊森制藥將支付3.5億美元的預(yù)付款。根據(jù)協(xié)議，傳奇生物授予楊森制藥共同開發(fā)和商業(yè)化LCAR-B38M用于治療多發(fā)性骨髓瘤的全球權(quán)利。除了在大中華區(qū)，雙方將以50/50的比例分享成本和利潤。在大中華區(qū)，這一比例為30/70（傳奇/楊森）。
再鼎醫(yī)藥與Five Prime合作開發(fā)FGFR2b抗體FPA144
再鼎醫(yī)藥宣布與Five Prime Therapeutics達(dá)成一項(xiàng)合作協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，F(xiàn)ive Prime將大中華地區(qū)（包括中國、香港、澳門和臺灣）開發(fā)和商業(yè)化FGFR2b抗體FPA144的獨(dú)占許可授予再鼎醫(yī)藥，并獲得500萬美元的前期費(fèi)用，以及在研發(fā)和注冊等階段獲得的總計3900萬美元的里程碑付款等。再鼎醫(yī)藥則將負(fù)責(zé)FPA144在大中華地區(qū)的FIGHT III期臨床試驗(yàn)(包括病人篩查、入組和治療)，并負(fù)責(zé)該藥物在大中華地區(qū)的商業(yè)化。
復(fù)星醫(yī)藥與雅各臣藥業(yè)就HLX02獨(dú)家許可達(dá)成合作意向
復(fù)星醫(yī)藥宣布其控股子公司上海復(fù)宏漢霖與雅各臣藥業(yè)簽訂《Licensing Framework Agreement》。根據(jù)協(xié)議，復(fù)宏漢霖獨(dú)家許可雅各臣藥業(yè)在中國香港及澳門區(qū)域內(nèi)就復(fù)宏漢霖HLX02（即注射用重組抗 HER2 人源化單克隆抗體）開展研發(fā)、使用、銷售、要約銷售、進(jìn)出口及其他商業(yè)化行為。若復(fù)宏漢霖與雅各臣藥業(yè)簽訂具體合作協(xié)議，雅各臣藥業(yè)有權(quán)在具體合同協(xié)議生效的10年內(nèi)作為HLX02于中國香港及澳門的獨(dú)家分銷商。
銀河生物與四川大學(xué)聯(lián)合研發(fā)CAR-T藥物進(jìn)展
銀河生物控股子公司成都銀河生物、控股公司北京馬力喏生物及四川大學(xué)聯(lián)合提交的CAR-T療法“抗CD19分子嵌合抗原受體修飾的自體T淋巴細(xì)胞注射液”臨床試驗(yàn)申請于2017年10月30日獲得四川食藥監(jiān)局的受理。目前，四川省藥監(jiān)局已于12月15日將“抗CD19分子嵌合抗原受體修飾的自體T淋巴細(xì)胞注射液”的相關(guān)材料轉(zhuǎn)報國家食品藥品監(jiān)督管理總局審評、審批。
三葉草融資6280萬元開發(fā)大分子生物藥
三葉草生物制藥獲得了四川天河生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)業(yè)投資基金的6280萬元A輪融資。此輪融資將用于進(jìn)一步推進(jìn)其大分子生物藥的開發(fā)，包括其抗腫瘤靶向藥物SCB-313和依那西普生物類似藥SCB-808等。
在新藥研發(fā)這條路上，除了藥企自身的努力，國家食藥監(jiān)總局也在通過有條件批準(zhǔn)上市、優(yōu)先審評審批、豁免臨床試驗(yàn)等措施，為新藥研發(fā)提速。
罕見病藥上市大提速！有條件批準(zhǔn)上市細(xì)則敲定3條快速通道
12月20日，CFDA發(fā)布《臨床急需藥品有條件批準(zhǔn)上市的技術(shù)指南（征求意見稿）》，時間截止2018年1月14日。根據(jù)意見稿，基于3種情況可進(jìn)行臨床急需藥品有條件批準(zhǔn)上市，包括應(yīng)用替代終點(diǎn)指標(biāo)或中間臨床終點(diǎn)指標(biāo)的臨床研究結(jié)果可以預(yù)測該產(chǎn)品很可能具有療效和臨床獲益、境外已批準(zhǔn)上市的罕見病治療藥品，另外，根據(jù)早期或中期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，可合理預(yù)測或判斷其臨床獲益且較現(xiàn)有治療手段具有明顯優(yōu)勢，也允許在完成確證性臨床試驗(yàn)前有條件批準(zhǔn)上市。
CDE公布擬納入優(yōu)先審評程序藥品注冊申請名單
12月18日，CDE公布擬納入優(yōu)先審評程序藥品注冊申請的名單（第二十五批）。包括傳奇生物申報的CAR-T藥物L(fēng)CAR-B38M等44個產(chǎn)品入選。其中，2藥品申請臨床試驗(yàn)，1藥品完成臨床試驗(yàn)申請免臨床，3藥品以含中國數(shù)據(jù)的國際多中心試驗(yàn)結(jié)果申請免臨床，8藥品為新藥上市，2藥品為新藥臨床，其余28個均為仿制藥上市申請。另外，杭州泰格、禮來、吉利德、BMS、正大天晴、恒瑞醫(yī)藥等均在列。
一品種仿制藥豁免臨床試驗(yàn)，11個已批臨床申請可直接報產(chǎn)
12月18日，CDE發(fā)布《關(guān)于含有聚乙二醇4000等相關(guān)仿制藥適用豁免臨床試驗(yàn)的通知》，明確已批準(zhǔn)臨床試驗(yàn)的11個品種可按照新注冊分類的相關(guān)要求直接申報生產(chǎn)。這些品種包括：聚乙二醇電解質(zhì)散劑、聚乙二醇4000散以及復(fù)方聚聚乙二醇電解質(zhì)散等。
此外，本周還有哪些熱點(diǎn)需要關(guān)注呢？我們一起來看看~
停藥范圍正在擴(kuò)大，發(fā)生了什么……
12月21日，據(jù)消息稱，華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院下發(fā)兩條停藥限量信息，其要求43種藥品今天立即停止使用，18種藥品經(jīng)過本次采購將達(dá)到采購量，用完后不再采購。這是繼山東省千佛山醫(yī)院正式停用輔助用藥目錄中藥物之后，又一大型三甲醫(yī)院表示對部分達(dá)到采購量的藥品直接停用。而且范圍正在擴(kuò)大，這次不僅有被各省納入的輔助用藥產(chǎn)品，也有一些跨國藥企的產(chǎn)品。
原料藥企違反工藝被嚴(yán)懲！
2月17日，CFDA通告稱，近日飛檢發(fā)現(xiàn)沈陽新地藥業(yè)有限公司違反批準(zhǔn)的生產(chǎn)工藝，將對氯氰芐投料生產(chǎn)改為外購中間體氯苯那敏生產(chǎn)馬來酸氯苯那敏原料藥?？偩忠笏薪?jīng)營和使用單位立即停止銷售和使用該公司2017年生產(chǎn)的該產(chǎn)品，并要求企業(yè)召回。此外，遼寧省食藥監(jiān)局已經(jīng)收回該企業(yè)的《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范認(rèn)證證書》，并進(jìn)行立案調(diào)查。
這家CRO公司120億賣掉了！
中美冠科宣布與日本JSR Corporation 及 其子公司Gallo Merger Sub Corp. 簽署合并協(xié)議，根據(jù)協(xié)議，JSR以每股75元新臺幣收購中美冠科100%股份，預(yù)計總收購價格約120億元新臺幣（約合人民幣26.4億元）。中美冠科是一家腫瘤和糖尿病藥效檢測技術(shù)公司，可提供腫瘤、糖尿病及心血管疾病體內(nèi)及體外藥效測試、藥物篩選、藥物代謝分析及轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)領(lǐng)域等研究服務(wù)。
美國首個針對體內(nèi)基因突變的基因療法獲批
近日，Spark Therapeutics宣布其創(chuàng)新基因療法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）獲美國FDA批準(zhǔn)上市，用于治療患有特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者。Luxturna是首款在美國獲批、靶向特定基因突變的“直接給藥型”基因療法。在一項(xiàng)涉及41例患者的臨床試驗(yàn)中，該療法的效果與安全性得到驗(yàn)證：即接受治療的患者在暗光下避開障礙的能力得到顯著提高，副作用也在可控范圍內(nèi)。
這款自動發(fā)現(xiàn)藥物平臺有望更快發(fā)現(xiàn)新藥
近日，《自然藥物發(fā)現(xiàn)》雜志發(fā)表一篇Gisbert Schneider教授一篇題為“Automating drug discovery”的文章，介紹了現(xiàn)在人工智能、大數(shù)據(jù)、深度學(xué)習(xí)與自動化合成、生物測試等技術(shù)整合搭建自動發(fā)現(xiàn)藥物平臺的進(jìn)展和挑戰(zhàn)。這種自動化系統(tǒng)有望在將來完成大部分藥物化學(xué)家的日常工作，令新藥發(fā)現(xiàn)效率更高、重復(fù)性更好、出錯率更低，所以可能改變未來藥物的發(fā)現(xiàn)格局。
